Everest Medicines heeft aangekondigd dat haar partner Calliditas Therapeutics AB heeft verklaard dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) TARPEYO™ (budesonide) capsules met vertraagde afgifte- heeft goedgekeurd voor de vermindering van proteïnurie bij volwassen patiënten met primaire IgA-nefropathie met een risico op snelle ziekteprogressie (doorgaans met een urine-eiwit-tot-creatinine-ratio (UPCR) groter dan of gelijk aan 1,5 g/g). Deze goedkeuring is verleend via het versnelde goedkeuringstraject. Het is nog niet bevestigd of TARPEYO de achteruitgang van de nierfunctie vertraagt bij patiënten met IgA-nefropathie. Voortdurende goedkeuring kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinische voordeel in een bevestigende klinische proef.
TARPEYO werd goedgekeurd volgens het versnelde goedkeuringstraject op basis van het behalen van het primaire eindpunt van vermindering van proteïnurie in deel A van de cruciale fase 3 NeflgArd-studie. Het lopende onderzoek is een gerandomiseerde, dubbel{2}}blinde, placebo-gecontroleerde, multicentrische studie, ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van TARPEYO 16 mg eenmaal daags te evalueren in vergelijking met placebo bij volwassen patiënten met primaire IgA-nefropathie. TARPEYO werd geëvalueerd bij patiënten met biopsie-bevestigde IgA-nefropathie met een eGFR groter dan of gelijk aan 35 ml/min/1,73 m², proteïnurie groter dan of gelijk aan 1 g/dag of UPCR groter dan of gelijk aan 0,8 g/g, en die werden behandeld met een maximaal verdraagbare stabiele dosis van een RAS-remmer.
In maand 9 vertoonden patiënten in de TARPEYO-groep (n=97) een statistisch significante vermindering van 34% in proteïnurie ten opzichte van de uitgangswaarde, vergeleken met een vermindering van 5% ten opzichte van de uitgangswaarde bij patiënten die alleen een RAS-remmer kregen (n=102). Het behandelingseffect op het primaire eindpunt van UPCR op maand 9 was consistent in de belangrijkste subgroepen, inclusief de belangrijkste demografische kenmerken en ziektekenmerken bij aanvang. De meest voorkomende bijwerkingen (groter dan of gelijk aan 5%) in het onderzoek waren hypertensie, perifeer oedeem, spierspasmen, acne, dermatitis, gewichtstoename, kortademigheid, gezichtsoedeem, dyspepsie, vermoeidheid en hypertrichose.
