Vaccinsector: nieuwe vooruitgang en marktuitbreiding
In de vaccinsector heeft Nuvaxovid, het LP.8.1-geformuleerde COVID-19-vaccin van Novavax, in Japan goedkeuring gekregen van de regelgevende instanties. Het is geïndiceerd voor primaire immunisatie (eerste en tweede dosis) bij personen van 6 jaar en ouder, evenals voor boosterdoses bij personen van 12 jaar en ouder. Op grond van de licentieovereenkomst van 2020 met Takeda heeft deze goedkeuring geleid tot een niet bekendgemaakte mijlpaalbetaling van Takeda aan Novavax, terwijl Takeda verantwoordelijk is voor de productie en commercialisering van het vaccin in Japan.
Het bijgewerkte Spikevax COVID-19-vaccin van Moderna heeft ook nieuwe vooruitgang geboekt: Canada heeft de versie goedgekeurd die gericht is op de momenteel voorkomende SARS-CoV-2 LP.8.1-variant. Dit vaccin, geproduceerd in Moderna's fabriek voor actieve farmaceutische ingrediënten (API) in Quebec en gevuld en afgewerkt door Novocol Pharma in Ontario, is geschikt voor personen van 6 maanden en ouder. Bovendien kreeg het bijgewerkte vaccin vier weken eerder goedkeuring in Europa, en in mei keurde de Amerikaanse FDA haar volgende generatie COVID-19-vaccin, mNEXSPIKE, goed voor volwassenen van 65 jaar en ouder, evenals voor personen van 12 tot 64 jaar met ernstige COVID-19-risicofactoren.
Valneva's chikungunya-vaccin, Ixchiq, heeft een bredere gebruiksvergunning gekregen in Canada, uitgebreid tot personen van 12 jaar en ouder. Uit nieuw toegevoegde gegevens over de persistentie van antilichamen blijkt dat 97% van de patiënten een immuunrespons behoudt gedurende 24 maanden, en bij adolescenten veroorzaakt een enkele dosis van het vaccin een hoge en duurzame immuunrespons bij 99,1% van de ontvangers na 6 maanden. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) had echter eerder een tijdelijke beperking opgelegd aan het gebruik van Ixchiq bij personen van 65 jaar en ouder vanwege ernstige bijwerkingen die bij deze populatie werden gemeld. Hoewel de beperking nu is opgeheven, beveelt het EMA het gebruik ervan alleen aan als het infectierisico aanzienlijk is en na een afweging van de voordelen en risico’s.
Kankerbehandeling: meerdere medicijngoedkeuringen en indicatie-uitbreidingen
De kankerbehandelingssector heeft een reeks positieve ontwikkelingen gekend. Datroway van AstraZeneca en Daiichi Sankyo heeft in China goedkeuring gekregen voor de behandeling van volwassen patiënten met inoperabele of gemetastaseerde HR-positieve, HER2-negatieve borstkanker die eerder endocriene therapie en ten minste één lijn geavanceerde chemotherapie hebben gekregen. Deze goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit de fase III TROPION-Breast01-studie, waaruit bleek dat Datroway het risico op ziekteprogressie of overlijden met 37% verminderde in vergelijking met het door de onderzoeker gekozen chemotherapieregime.
Padcev van Astellas in combinatie met Keytruda van Merck & Co. heeft steun gekregen van het Britse National Institute for Health and Care Excellence (NICE) voor gebruik bij patiënten met inoperabel of gemetastaseerd urotheelcarcinoom die in aanmerking komen voor platina-bevattende chemotherapie. Deze combinatie is een nieuwe eerste-behandelingsoptie geworden voor volwassen patiënten met gevorderde blaaskanker; Uit klinische onderzoeken is gebleken dat het de progressie-vrije overleving en de algehele overleving aanzienlijk verlengde in vergelijking met standaardchemotherapie, en het is sinds 21 augustus verkrijgbaar via de Britse National Health Service (NHS).
De PD{1}}1-remmer van BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb), Tevimbra, heeft verdere erkenning gekregen van Europese toezichthouders: de Europese Commissie heeft het gebruik ervan goedgekeurd in combinatie met platina-bevattende chemotherapie als neoadjuvante (preoperatieve) behandeling voor volwassen patiënten met reseceerbare niet-kleincellige longkanker (NSCLC) met een hoog risico op recidief, gevolgd door adjuvante monotherapie met Tevimbra na operatie. Dit is de vijfde longkankerindicatie van Tevimbra in de EU; eerder, in juli, keurde de EU ook het gebruik ervan in combinatie met gemcitabine en cisplatine goed als eerstelijnsbehandeling voor volwassen patiënten met gemetastaseerd of recidiverend nasofarynxcarcinoom (NPC).
Andere therapeutische gebieden: goedkeuringsdynamiek en etiketaanpassingen
Op het gebied van de behandeling van de ziekte van Alzheimer zijn de bedrijven, na de goedkeuring van de subcutane formulering van Eisai en Biogen's Leqembi voor onderhoudstherapie, een doorlopende indiening bij de FDA gestart om goedkeuring te vragen voor Leqembi Iqlik, een auto-injector voor wekelijkse initiële dosering. Deze auto-injector dient als alternatief voor de tweewekelijkse intraveneuze toediening van 10 mg/kg; de subcutane formulering voor de onderhoudsfase is een voorgevulde auto-injector met een enkele- dosis van 360 mg, met een toedieningstijd van ongeveer 15 seconden. Verwacht wordt dat patiënten en zorgverleners de behandeling thuis kunnen uitvoeren vanaf de beginfase tot en met de onderhoudsfase.
Ondertussen heeft de FDA de voorschrijfinformatie van Leqembi bijgewerkt en aanbevolen dat patiënten vóór de derde infusie een MRI-scan ondergaan om amyloïde-gerelateerde beeldafwijkingen met oedeem (ARIA-E) - te identificeren, een herziening van de eerdere aanbeveling van scans vóór de vijfde, zevende en veertiende infusie. Deze aanpassing komt voort uit de analyse van zes sterfgevallen die tijdens de vroege behandeling zijn gemeld.
Op het gebied van zeldzame ziekten is Ogsiveo van SpringWorks Therapeutics in Europa goedgekeurd en wordt daarmee het eerste medicijn ter wereld voor de behandeling van desmoplastische tumoren. Het is geïndiceerd voor volwassen patiënten met progressieve desmoplastische tumoren die systemische behandeling vereisen. Gegevens uit de fase III-DeFi-studie toonden aan dat Ogsiveo het risico op ziekteprogressie met 71% verminderde in vergelijking met placebo, en ook superioriteit aantoonde op het gebied van eindpunten zoals het objectieve responspercentage en de door de patiënt-gerapporteerde uitkomsten. Het medicijn had in 2023 al goedkeuring gekregen in de VS.
De norursodeoxycholzuur (NorUDCA)-tabletten van Shilpa Medicare hebben 's werelds eerste goedkeuring gekregen voor de behandeling van niet-alcoholische leververvetting (NAFLD) in India. Door zijn dubbele mechanismen van ontstekingsremmende en galzuurregulatie voorkomt NorUDCA dat NAFLD zich ontwikkelt tot cirrose, leverfalen en niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). Wereldwijd worden ongeveer 1,2 miljard mensen getroffen door NAFLD, met ongeveer 188 miljoen patiënten in India.
Regelgevende aanpassingen en uitdagingen: goedkeuringsvertragingen en veiligheidsmaatregelen
Sommige medicijnen worden geconfronteerd met vertragingen bij de goedkeuring. De FDA heeft om aanvullende informatie verzocht over Agios' Pyrukynd, dat momenteel wordt beoordeeld voor de behandeling van thalassemie -, inclusief de indiening van een Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) om het risico op hepatocellulair letsel te verminderen. Dit is een belangrijk amendement dat de FDA ertoe heeft gebracht de beslissingsdatum te verlengen van 7 september naar 7 december. Pyrukynd is bedoeld voor de behandeling van volwassen patiënten met niet-transfusie-afhankelijke (NTD) en transfusie-afhankelijke (TD) - of -thalassemie.
Chugai Pharmaceutical (een dochteronderneming van Roche) heeft nieuwe veiligheidsmaatregelen geïmplementeerd voor zijn gentherapie voor Duchenne spierdystrofie, Elevidys, in Japan, waarbij acuut leverfalen als ernstige bijwerking op het etiket van het medicijn wordt toegevoegd. Patiënten moeten vóór en na toediening tests ondergaan op leverdisfunctie en leverfalen. Dit volgt op de dood van twee ambulante patiënten in de VS na ontvangst van de therapie.
Bovendien heeft de FDA de eisen voor veiligheidsmonitoring voor de etiketten van bepaalde medicijnen aangepast. Het REMS-label voor het IgA-nefropathiegeneesmiddel van Travere Therapeutics, Filspari, is bijvoorbeeld bijgewerkt: de frequentie van de leverfunctiemonitoring is gewijzigd van maandelijks naar eens per drie maanden na het begin van de behandeling, en de eerdere vereiste voor monitoring van embryofoetale toxiciteit (EFT) is verwijderd.
